肿瘤善于制造“绝望”，但我们善于“绝处逢生”丨汇你我力量·点希望之光

作者：Tony

与癌共舞论坛倡导：

医学的进步不应该只有冷冰冰的科技感，也应该更加人文和人性。

一颗新药的出现，离不开临床试验。而当前强调的“以患者为中心”临床试验，还需要更好地敞开“大门”，以让患者充分了解、参与并维护好自身权益。

“同情用药”等临床试验实践，让更广泛的患者群体及时享受到了医学进步带来的获益，也印证了“以患者为中心”的强大力度。药品上市的根本目的是解决患者需求，所以，患者的声音应该缭绕在整个临床试验全周期。

在临床试验中，患者被命名为“研究参与者”，你的发声同样重要，将汇聚成川，在肿瘤新药研发的浪潮中，注入新的活力，带来更多希望！

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“你吃个橘子好不啦？”

在电影《我不是药神》中，癌症患者吕受益第一次见到程勇时，递给他一个橘子套近乎，后来橘子在这部电影中又出现了多次。

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不少病友都偏爱橘子，因为它的橙色使人平静，病人很需要这种充满生命力却又不突兀的颜色，而且它有皮，又清香又安全，还是食物中最便宜的维生素来源之一。

橘子，可以说是吕受益对疾病保持乐观，对生命充满希望的隐喻。而在数百年前，橘子真的在人类与当时的“夺命瘟神”战斗中立过大功。

用柑橘类水果破解“坏血病”人类历史上第一次临床试验

在16至18世纪的大航海时代，坏血病成为横行船舱的“夺命瘟神”。

这种疾病由维生素C长期缺乏引起，导致船员们肌肉疼痛、牙龈出血、关节肿胀乃至死亡。

尽管之前有些零星的观察指出新鲜水果和蔬菜可能有助于缓解症状，但没有系统的科学证据支持这一观点。

1747年5月20日，时任英国皇家海军外科医生的詹姆斯·林德随船出海，见识过坏血病恐怖的他，在船上设计了一个前所未有的临床试验。

林德选取了12名病情相似的坏血病患者，将他们分成六组，每组2人。除常规饮食外，给每组病人分配了不同的辅食治疗，包括醋、海水、橘子和柠檬、硫酸钠等，旨在直接对比不同疗法的效果。

仅仅几天后，吃橘子和柠檬组的两位患者，其中一位就已经恢复工作能力，另一位也基本康复。而其他组的患者则病情依旧甚至发生恶化。

林德意识到，柑橘类水果中含有一种对抗坏血病的关键成分，尽管那时他并不知道那就是维生素C。

后来又经历了一些周折，40多年后，英国海军才采纳了林德的建议，要求所有远航船只携带并分配柠檬或柠檬汁给船员。效果立竿见影，坏血病病例数量大幅减少。

而林德的工作如一盏明灯，照亮了后人，后代科学家们进一步研究并最终在20世纪初确认了维生素C的存在及其对坏血病的作用，今天，坏血病已经退出了历史舞台。

林德的坏血病试验是人类历史上第一次系统的、有对照的临床试验，真正意义上走出了神农尝百草时代证实药物疗效的困境。因为这一试验的意义非凡，为此将5月20日，即林德随船出海的那一天，设立为“国际临床试验日”。

“520”谐音爱的告白“20岁的她”更需要认同感

今天是第20个“5·20”国际临床试验日，口号是“汇你我力量 点希望之光”。这一天不仅适合爱的告白，更托举着生命的希望和人间大爱。

因为有了临床试验，人类才有了“降魔”的法宝，生命之花才如此绚丽。

目前所有新的医疗健康知识及药品的产生，都是通过临床试验获得验证并得以应用的。据统计，NCCN发布的第5版非小细胞肺癌治疗指南中有208个临床试验的数据支持，这一数字背后，是科研人员、医生和患者的共同努力，是临床试验不可或缺的证明。

临床试验对我们的重要作用还体现在：

1、新药和新疗法的开发：

临床试验是新药物从理论到实际应用的必经之路，能够评估新药的安全性、有效性以及获得最佳剂量等关键信息。

2、改进治疗方法及推进个体化医疗：

通过对比新旧疗法，可以发现更加有效或副作用更少的治疗方案；同时，随着精准医疗发展，有助于开发出更适合患者的个性化治疗方案。

3、医疗设备和预防措施的评估：

除了药物和治疗方法，临床试验还用于评估医疗设备和预防措施的有效性和安全性，如疫苗、手术技术等。

4、推动全球医学互通与进步：

临床试验往往涉及跨国合作，其结果为全球医学知识库贡献了宝贵信息，提高人类总体医疗水平，同时，还能为应对全球性卫生问题，提供科学依据和应对措施。

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站在现代医学的最前沿照到生命的曙光

肿瘤之所以让我们感到恐惧，源于它治疗结果好坏的“不确定性”和治疗花费巨大的“确定性”，人财两空的结局给太多家庭的未来留下了一条黑暗的道路。

那么，有没有一种方法，让患者不需要经历漫长的等待，又不需要背负沉重的经济负担，就能站在现代医学的前沿照到生命的曙光？

参加临床试验确实是一种办法，NCCN也在其指南中提到：治疗选择之一就是参加临床试验。

而且很多临床试验会为患者提供免费药品以及相关免费的检查，或是减免患者一部分的治疗费用，患者不会有太重的经济压力。

但是，鉴于临床试验的特殊性，试验中仍然存在一些风险，例如新的治疗方案不一定优于标准治疗，也不是所有的临床试验都能够保证患者获益。

对此，与癌共舞论坛超级版主——“鹰版”认为，病友们是否选择参加临床试验，首先要结合自身病情的实际情况，如果指南中的治疗方案很成熟，而且疗效很好的话，那按照成熟方案进行治疗即可；如果确实经济负担大，或现行没有合适的治疗方案，可以考虑参加临床试验。

在选择临床试验时，鹰版建议按照以下优先级来评价：

1.国外已经上市的新药，补充针对国内人群临床数据的临床实验为最优级；

2.在国内外已经获批的新药，新开适应症的临床实验为次优级，比如很多PD-1单抗在上市时获批适应症是淋巴瘤，之后扩充NSCLC适应症时的临床试验；

3.新研发药物有明确的已上市对标药物的Ⅱ期、Ⅲ期临床实验，比如国内药厂按照me too或me better思路研发的EGFR三代药、ALK二代药等开展的Ⅱ期、Ⅲ期临床试验；

4.如果患者是罕见突变，或者多线治疗后耐药，现有指南中目前没有成熟治疗方案，可以参加针对这种情况的新药临床实验。

总而言之，是否参加临床试验，患者和家属需要结合自身实际情况，综合考虑。愿生命的曙光，终能照耀到每一位病友的前行之路。

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临床试验应多“倾听患者声音”保障患者不但“同意”而且“真正知情”

2022年8月，国家药监局药品审评中心（CDE）三连发“以患者为中心”的临床试验指导原则，强调新药研发需要更重视“倾听患者的声音”。不少临床专家在谈及临床试验贡献时也呼吁， “希望通过媒体等途径强化宣传如何保护受试者权益，不断提高医生对患者的人文关怀。”

因为政策和患教推动，临床试验的价值近年来不断被认可，但患者的参与度却仍处于较低水平。究其原因，患者了解渠道窄、真实诉求难触达以及额外的诊疗负担等是其主要原因，同时各项社会保障配套政策缺乏，也为患者了解、参与临床试验制造了障碍。

今年，与癌共舞论坛开展了《临床试验你如何看》问卷调研，共收集863份有效问卷，其中113份参与过临床试验，750份则未参与过。

通过对比数据分析发现，无论是否参与过临床试验的答复，都有过半患者或家属表达出“不太理解临床试验对于患者的意义”，对其获益和风险处于一知半解的状态。但是，在参与过临床试验的113份答卷中，又有60%的答复表示，在入组临床试验时，有专业人员解读“患者知情同意书”，并且可以听懂。这似乎有些前后矛盾。

其实，在临床入组招募过程中，如果能用通俗易懂的语言给患者和家属科普药物作用机理和风险，会有效改变目前临床入组时患者“同意”但其实“并不完全知情”的现状。这也是为什么有60%的入组患者说听懂了专业人员的解读，但只有少数患者对临床试验完全了解，知道可能面对的风险。

患者和家属有一个永恒不变的追求——有质量的延长生存期。而其他的需求则会随着时代的发展而发生变化。比如从2018年开始很多抗癌药陆续纳入医保后，以往参加临床试验为了降低治疗经济负担的需求变成了次要原因，获得更先进的治疗机会则是驱动患者参加临床试验的首选。

因此，作为患者组织，与癌共舞论坛希望依托于患者的真实发声和需求，与研究者、医疗工作者以及医药企业共同推进“以患者为中心”临床试验更好落地，提升患者作为“研究参与者”的参与度和配合度，推进临床试验进程：

• 在临床前阶段，通过患者群、病友会等方式，让患者声音传递到临床试验的设计中，不仅可以协助研究者收集到足够的目标病例，还能更大程度的满足患者需求，支持试验设计更全面。
• 在临床试验设计过程中，基于患者的真实诉求，一方面，支持宣传话术设计，保障患者的知悉途径和了解程度，提升招募效率；另一方面，协助研究者确定合适的临床终点，更合理地评估治疗可能产生的影响。
• 在临床试验过程中，协助患者更全面了解和评估治疗收益和风险影响，包括所享受的权利和应该履行的义务，加速打通临床试验的“医、研、企、患”链条，提升研发质效。
• 在药物评价过程中，来自于患者视角的意见，也将成为研究者以及监管部门的决策参考。
  
  

最后，如果您对参加临床试验有其他看法和建议，欢迎留言，或添加小助手微信沟通！

有一分热，发一分光

汇你我力量，点希望之光

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